写于 2018-11-17 02:07:02| 永利皇宫娱乐会所| 财政

(路透社) - Alnylam制药公司周三表示,在一项后期研究显示给予该药物的患者比接受药物治疗的患者死亡的可能性更大的情况下,它将暂停开发一种可导致心力衰竭的罕见遗传病的实验性治疗

一个安慰剂

Alnylam股价在宣布后跌幅超过40%,收盘后报收于70.30美元,收于40.96美元

这种药物,revusiran,正在开发用于治疗伴有心肌病的遗传性淀粉样变性病,其中淀粉样斑块 - 类似于在阿尔茨海默氏症患者的脑中发现的物质 - 收集在包括心脏在内的器官中,在那里它可以导致心力衰竭

Alnylam专注于一种称为RNA干扰(RNAi)的技术,该技术可防止基因产生其指定的蛋白质

Revusiran旨在靶向参与产生导致淀粉样变性的异常蛋白质的基因

美国心脏协会(American Heart Association)的数据显示,淀粉样变性病每年每百万人中有6至10名美国人被诊断出来,但很可能未被诊断出来

Alnylam表示,研究安全监测员建议,在先前研究的患者出现神经病或神经疼痛后,暂停III期试验

随后的非盲数据“揭示了与安慰剂相比,revusiran组的死亡率不平衡

”该公司表示,该决定不会影响其主要产品patisiran,目前正处于治疗多发性神经病变的淀粉样变性或任何其他Alnylam的III期开发阶段

研究性RNAi治疗方案

Alnylam还表示其他项目的当前数据,包括与The Medicines Co.合作的降胆固醇药物,并未显示与药物相关的神经病变的证据

The Medicines Co.股价下跌11%至34美元,收于38.51美元

Alnylam上个月在观察健康志愿者肝酶升高后停止了早期RNAi化合物的开发

报告作者:Deena Beasley; Bill Rigby和Alan Crosby编辑